近日，成都赜灵生物医药科技有限公司（以下简称“赜灵生物”）研发的化药1类创新药马来酸氟诺替尼片（以下简称“氟诺替尼”）获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准（IND），获准在美国开展治疗骨髓增殖性肿瘤（MPN）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。这是继甲磺酸普依司他（PM）在FDA获批后，赜灵生物第二款获得FDA“通行证”的创新药物，标志着公司国际化战略下的又一坚实里程碑。
作为全球药品监管的“金标准”，FDA的IND审批向来以严苛著称。此次获批不仅体现了国际权威机构对氟诺替尼创新性和安全性的认可，更意味着这款源自中国的原创新药将开启“中美双报”的加速研发模式。该药物将同步推进国内外多中心临床试验，有望缩短全球上市进程，更早地为全球患者带来显著临床获益。
技术突破彰显研发实力
马来酸氟诺替尼片是在赜灵生物创始人陈俐娟教授带领下自主研发的全新作用机制JAK2/FLT3/CDK6三靶点抑制剂。该药物在国内已获批开展针对BCR-ABL融合基因（Ph）阴性MPN的临床试验，适应症涵盖真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和中、高危骨髓纤维化（MF）三大血液疾病领域。
氟诺替尼用于治疗骨髓纤维化当前已取得良好疗效，其临床I/IIa期研究成果入选2024年第66届美国血液学会（ASH）年会口头报告。特别值得注意的是，此次FDA的快速审批，充分验证了该药物在临床前及中国临床研究中展现出的显著疗效和良好安全性数据。
战略布局加速新药出海
赜灵生物连续两款药物闯关成功，不仅验证了其技术创新实力，更展现了我国在血液肿瘤领域原始创新的突破。当前，多个跨国药企正积极与公司进行沟通，公司核心品种有望通过license-out模式实现全球化价值兑现。
关于马来酸氟诺替尼
氟诺替尼作为新一代小分子激酶抑制剂，通过选择性抑制JAK2、FLT3和CDK6信号通路，在MPN治疗中展现出其独特机制的临床优势。临床前研究显示，其相较于现有疗法具有更高选择性和更低毒副作用等优势，有望解决骨髓纤维化患者脾脏肿大、血象异常等临床痛点。
权威研究机构报告指出，当前全球骨髓纤维化药物市场规模约为45亿美元，而MPN整体市场已将近百亿美元规模。随着该疾病领域的诊疗率以及靶向药物的渗透率进一步提升，市场对新型治疗方案的关注度持续上升，氟诺替尼的临床开发进展备受业界关注。